再生障碍性贫血(Aplastic anemia,AA)简称再障,是由多种原因引起的骨髓造血干细胞缺陷、造血微环境损伤以及免疫机制改变,导致骨髓造血功能衰竭,出现以全血细胞减少为主要表现的疾病。根据起病缓急、病情轻重、骨髓损伤程度为和转归等
急性再障和重型再障性贫血症状重,感染和出血是突出症状。发热、畏寒、出汗,口腔和咽部溃疡,多见皮肤感染,肺部感染,重者可因败血症而死亡。出血部位广泛,除皮肤、黏膜外,还常有深部出血,如便血、血尿、子宫出血,颅内出血可致死亡。贫血呈进行性加重,伴明显的乏力、头晕及心悸等。这种病理病情严重,病程短促,一般常用的对症治疗不易奏效。
如果确定是重型再障,有合适的供者,异基因移植肯定是首选,但是前提是移植技术要有保证,这样的话可以尽可能减少移植相关的死亡率,毕竟移植的风险是很大的。除了移植,ATG+环孢素这样的联合免疫抑制治疗有效率也很高,但是完全治愈的几率肯定不如异基因干细胞移植。
如果没有同胞相合供者,几乎不存在脐血和骨髓之间的选择,因为从中华骨髓库找供者不可能给你们提供骨髓干细胞的,而是外周血干细胞,对于小孩子来说,脐血和外周血干细胞移植都可以,但是脐血移植在绝大多数移植医院开展的不多,所以可能移植方案不太成熟。